Contexte et enjeux

1. La technique CRISPR-Cas9

La technique CRISPR-Cas9 est une technique récente permettant de modifier le génome d’une cellule, qu’elle soit d’origine végétale, animale, ou humaine. Par rapport aux techniques plus anciennes de modification génomique, elle a trois avantages relatifs : elle est plus rapide et plus facile à utiliser et son coût est moindre, ce qui l’a rendue accessible à la plupart des laboratoires. Elle consiste à utiliser un ARN, lui-même couplé à une protéine Cas (Cas9 le plus souvent, mais il existe d’autres protéines Cas) qui va couper l’ADN là où l’ARN s’est fixé. Il suffit donc de produire un ARN dont la séquence est complémentaire de celle de la séquence cible, ce qui se fait assez facilement et à moindre coût. Cette technique permet donc d’exclure un gène de l’ADN ou d’en remplacer un par un autre.

Chez l’homme, cette technique ouvre la voie à une meilleure compréhension du fonctionnement des gènes et doit permettre de développer de nouveaux traitements. En supprimant les séquences d’ADN dysfonctionnelles il serait donc possible, non seulement de soigner plusieurs maladies, mais aussi d’éviter leur transmission aux générations suivantes. Son application à l’agriculture et à l’industrie permet d’entrevoir le développement de végétaux et d’animaux plus robustes et résistants aux maladies.

2. Applications chez l’homme

Il semble donc y avoir un intérêt potentiel majeur à pouvoir utiliser cette technique chez l’homme pour prévenir les conséquences de certaines anomalies génétiques ou pour les traiter. Et ce, surtout pour les maladies monogéniques, tels certains cancers mammaires, la mucoviscidose, l’hémophilie mais pas uniquement, car il semble possible de développer de nouvelles voies d’immunothérapie des cancers, par exemple.

L’utilisation chez l’homme, hors embryon, remonte à 2016, lorsque des équipes chinoises ont utilisé la technique chez des patients atteints de cancer du poumon afin de modifier leurs lymphocytes[...]

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