Dans le cadre d’une étude pronostique, l’objectif est en général d’évaluer l’association statistique existant entre la mesure d’une variable d’intérêt (biomarqueur, facteur d’exposition…) et la survenue d’un événement clinique. Comme nous l’avons déjà abordé au sein de cette rubrique, afin de s’amender du risque de facteur de confusion potentiel lors de la mesure de cette association, réa­liser une analyse multivariée permettant un ajustement sur ces facteurs de confusion est devenu la règle. Cela permet d’évaluer s’il existe bien une association “indépendante” entre la variable d’intérêt mesurée et la survenue de l’événement étudié. Dans ce sens, le modèle statistique le plus couramment utilisé pour ce type d’analyse est le modèle de Cox. Cependant, depuis déjà plusieurs années, la quasi-totalité des grands journaux de cardiologie exige systématiquement l’utilisation de modèles statistiques plus complexes, tenant compte de ce qu’on appelle le “risque compétitif entre les événements”. Ce type de modèle, bien plus exigeant et spécifique dans son analyse que le traditionnel modèle de Cox, est de plus en plus souvent utilisé dans les grands essais cliniques. C’est la raison pour laquelle nous avons choisi dans cet article d’expliquer simplement le principe du risque compétitif et de développer les points clés permettant de comprendre le résultat d’un modèle utilisant une analyse en risque compétitif.

Cette rubrique permet, depuis bientôt deux ans, de discuter des points techniques de la méthodologie en recherche clinique afin de mieux décrypter les articles scientifiques publiés en cardiologie. Si la science est l’objectif premier de la réalisation de ces travaux, l’enjeu d’une valorisation professionnelle et financière est bien évidemment omniprésent, tant à l’échelle individuelle qu’à l’échelle d’une équipe de recherche et/ou d’un centre tout entier. Ainsi, l’objectif de cet article consiste à revenir brièvement sur les grands principes de la valorisation des articles scientifiques publiés.

En recherche, les études cliniques peuvent être séparées en deux grandes catégories : les études monocentriques réalisées sur un seul centre de recrutement et les études multicentriques incluant plusieurs centres. En pratique, il est fréquent de valoriser plutôt l’étude multicentrique que l’étude monocentrique, notamment par rapport au niveau de publication correspondant. En effet, il est admis qu’une étude multicentrique, posant la même question clinique avec le même critère de jugement principal et le même nombre de patients, sera plus facilement publiée et surtout mieux valorisée qu’une étude identique réalisée sur un seul centre.

L’essentiel des études cliniques réalisées ces dernières décennies consiste à évaluer l’association entre la mesure d’un paramètre à un instant T (début de l’étude) et la survenue d’un événement clinique après une période de suivi. Prenons l’exemple d’une étude évaluant la valeur pronostique de la mesure de la fraction d’éjection du ventricule gauche (FEVG) en IRM cardiaque sur le risque de mortalité à 10 ans. Le fait que l’on retrouve une association statistique entre la mesure de la FEVG réalisée au début de l’étude et le risque de mortalité d’origine à 10 ans de suivi est intéressant, mais cela ne permet pas de rendre compte de l’évolution de la FEVG pendant ces 10 années de suivi. Or, nous savons que le corps humain est un sujet de recherche dynamique en constante évolution et donc, par essence, la mesure unique d’un paramètre reste limitée pour en évaluer pleinement sa valeur pronostique ou diagnostique.
C’est pour répondre à ce besoin d’une “évaluation dynamique” que de plus en plus d’études présentent ces dernières années l’analyse de données dites longitudinales correspondant à des mesures répétées d’un même paramètre. Bien que des analyses de ce type semblent extrêmement pertinentes, elles présentent des limites techniques importantes et des particularités, pour ne pas dire complexités, dans l’analyse de leurs résultats. Ainsi, nous présenterons dans cet article les grands principes des études utilisant ces fameuses données longitudinales.