Dans la littérature, les études randomisées constituent le meilleur niveau de preuve d’evidence-based medicine. En effet, véritables preuves scientifiques, leur publication dicte directement la large majorité de nos recommandations. Cependant, si le principe général de la randomisation est souvent connu par les praticiens, les différents types de randomisation comme la randomisation stratifiée ou par bloc sont souvent plus flous. Ainsi, l’objectif de cet article vise à présenter les points clés à reconnaître entre les différents types de randomisation pour faciliter la lecture critique de ces études omniprésentes.

Les analyses en sous-groupes deviennent de plus en plus fréquentes dans les études cliniques, mais comment doit-on les analyser en pratique ? En effet, on commence à connaître le principe : lorsqu’une étude est négative, les auteurs nous proposent toujours des résultats d’analyse en sous-groupes avec un résultat qui devient significatif dans certains sous-groupes d’intérêt clinique de l’étude, comme très récemment à l’ESC 2019 avec l’étude PARAGON-HF. Mais alors que peut-on en retenir ? Quelles sont les limites de ce type de résultat ?

Toutes les études cliniques que nous rencontrons dans la littérature se doivent de faire figurer le fameux “tableau 1” de l’article. Véritable passage obligé pour les auteurs, son enjeu est simple : nous présenter l’état initial de la population étudiée avant que l’étude ne commence. Il s’agit donc d’un élément clé de l’article que nous devrons systématiquement analyser à 2 niveaux : en termes de validité interne et externe.

À partir des mêmes données brutes d’une étude clinique randomisée, il est possible de “raconter une dizaine d’histoires différentes” en fonction de la façon d’analyser ces données. Ainsi, afin de garantir une certaine constance et robustesse dans la façon de présenter ces résultats, des recommandations internationales ont été émises. Parmi elles, le choix du type d’analyse des résultats est un élément capital à étudier car souvent pris à défaut dans certaines situations.

À chaque congrès, plusieurs dizaines d’essais cliniques sont présentés et font vivre la discussion au sein de notre communauté cardiologique. Néanmoins, l’analyse de ces études repose sur des éléments techniques que nous ne maîtrisons pas toujours. Ainsi, l’objectif de cette nouvelle rubrique mensuelle est de vous proposer une compréhension des outils pratiques indispensables à l’analyse d’article au travers des exemples issus des dernières grandes études.